Мексичке врсте, најефикасније!
Март 2024
Људи са цистичном фиброзом могу имати наду захваљујући а нови лекови што се показало да драстично побољшава функција плућа оних који га пате.
Пилула је први лек који напада узрок проблема, а не симптоме ове наследне болести; Међутим, само 5% људи који пате од овог стања имају мутација да би лек радио. Други лек је под истрагом, тако да они, комбинацијом ова два, могу ефикасније да коригују болест.
Петер Муеллер , научни директор Вертек Пхармацеутицалс у Кембриџу, Масачусетс и његов тим, тестирали су ВКС-770 и плацебо групи од 161 особе са цистичном фиброзом преко годину дана.
Резултати су показали да је већина учесника опоравила до 60% регуларне функције плућа. Они који су примили ВКС-770 имали су побољшање плућне функције од око 20% у односу на оне који су примили плацебо.
"Резултати су премашили наша очекивања", рекао је Муеллер након објављивања тог открића.
Цистична фиброза је а генетске болести који се чешће појављују код дјеце, која нападају цијело тијело, прогресивно узрокују инвалидности и могуће смрти. Утиче на плућа, пробавни систем, жлезде знојнице и друга подручја.
Узрок цистична фиброза то је због дефекта у а протеин ћелија плућа, назван трансмембрански регулатор проводности цистичне фиброзе (ЦФТР, на енглеском). Лек ВКС-770 напада и исправља оштећења узрокована овим протеином.
Тхе ЦФТР протеини формирају канале на површини мембране плућа и друге ћелије које носе ионе хлорида изван и унутар ћелије. Када не успеју, плућа почињу да се испуњавају муцус , отежавање дисања и, најугроженијим пацијентима, инфекције.
ВКС-770 исправља дефект и "отвара канале", каже Стуарт Елборн , са Куеен'с Университи у Енглеској и главни истраживач теста.
Вертек је најавио да очекује да ће за два или три месеца лек одобрити Сједињене Државе и Европа.
Извор: Фондација за цистичну фиброзу, научник вести и мексичка асоцијација цистичне фиброзе А.Ц.